2023年基因编辑行业研究报告

第一章 行业发展概况

1.1 定义

基因编辑（Gene Editing），又称基因组编辑（Genome Editing）或基因组工程（Genome Engineering），是一项精确的科学技术，可以对含有遗传信息的基因序列进行插入、删除、替换等进行修改。基因序列改变有可能对蛋白质的表达造成影响，并且蛋白质的一个重要功能是调节生命活动，所以基因序列的改变甚至会影响整个生命体的生理生化活动。
主要的基因编辑技术包括：

• ZFN技术：通过锌指蛋白定位特定DNA序列进行编辑。
• TALEN技术：利用人工转录激活效应子定位并编辑基因。
• CRISPR/Cas技术：利用CRISPR序列和Cas酶进行高精度的基因定位和编辑。
• RNA编辑技术：与DNA编辑不同，RNA编辑是可逆的，提供了修复突变的新方法。

基因编辑行业不仅限于医学领域，其应用已扩展到许多其他领域：

• 医学：通过基因编辑技术治疗遗传疾病、癌症等。
• 农业：改良作物品种，增强抗虫、抗病能力。
• 工业生物技术：生产生物燃料、化学品等。
• 科学研究：深入了解基因功能，推动生物学研究。

基因编辑行业正在开启一场生物科技革命，其深度和广度前所未有。从治疗罕见疾病到推动可持续农业，基因编辑技术的潜力巨大，预示着一个充满希望和挑战的未来。随着技术的不断进步和监管的完善，基因编辑有望为人类社会带来更广泛的利益。

1.2 发展历程

基因编辑行业自1970年代初期诞生以来，经历了几个重要的发展阶段。最初，基因工程的出现使科学家能够在细胞外操作基因。随着1980年代锌指核酸（ZFNs）的出现和1990年代TALENs技术的发展，基因编辑逐渐变得更精确。2012年CRISPR-Cas9技术的发现成为了一个革命性突破，极大地推动了基因编辑的研究和应用。

中国在基因编辑领域的发展也非常引人注目。自2000年代初，中国开始大力投资基因编辑研究，并在2010年代取得了CRISPR技术方面的重要突破。2015年，中国科学家首次在人类胚胎上使用CRISPR技术，引发了全球范围内的讨论。2018年，贺建奎科学家的人类双胞胎基因编辑实验更是引发了广泛关注和争议。

近年来，随着CRISPR技术的商业化和临床应用，基因编辑已经渗透到了基因治疗和农业生物技术等多个领域。同时，中国政府也加强了对基因编辑领域的监管，确保了科技进步与伦理原则的平衡。

1.3 发展现状

基因编辑行业正处于飞速发展的关键时期，涵盖了技术进展、商业化应用、伦理法规、投资合作等多个方面。

在技术方面，CRISPR-Cas9技术的出现标志着基因编辑技术的重大突破，这一先进技术已广泛应用于生物医学、农业和疾病治疗等领域。它的精确和高效为整个行业的快速发展提供了强劲动力。

商业化应用也在稳步推进。许多公司正在积极探索基于CRISPR的产品，如治疗遗传疾病的药物和改良作物的种子。这些产品的推广预示着基因编辑技术将在更广泛的领域产生实际影响。

表 iFinD基因编辑指数（864014.TI）成份股总市值，2022.07.20

资料来源：资产信息网 千际投行 iFinD

表 iFinD基因编辑指数（864014.TI）成份股员工数量, 2022.07.20

资料来源：资产信息网 千际投行 iFinD

与此同时，基因编辑领域的投资和合作也日益活跃。大型制药公司与初创公司的跨界合作促进了技术的快速迭代和市场化进程，为整个行业的繁荣注入了新的活力。

然而，伦理和法规问题也随之浮现。基因编辑的复杂性和敏感性引发了广泛关注，许多国家正在努力平衡创新与伦理风险，寻找合适的法规路径。

特别值得一提的是中国在基因编辑领域的世界领先地位。在政府支持和产业化推进下，许多基因编辑公司在中国快速成长。中国也在积极探讨基因编辑的伦理问题，并努力制定相关法规。

总体来说，基因编辑行业的发展现状展现了一个充满活力和机遇的画面，同时也不乏挑战。技术的创新、商业的推动、投资的活跃以及伦理和法规的探索共同塑造了这一领域的复杂而富饶的景象。在全球范围内，特别是在中国，基因编辑行业的未来充满希望，预示着更广阔的创新和应用空间。

第二章 价值链、技术发展和政策监管

2.1 产业链

基因编辑行业的价值链涵盖了从政府、高校及研究院所/机构的上游，到生物科技公司的中游，再到落地化应用企业/机构的下游。这一完整的价值链体现了基因编辑技术的广泛应用和深远影响。

在价值链的上游，政府、高校及研究院所/机构起着关键作用。政府资助和技术迭代推动了基因组编辑市场的增长。北美地区占据主导地位，特别是美国，将基因编辑在疾病治疗中的应用视作市场增长的主要动力。欧洲和韩国的研究也较为活跃。在中国，中国科学院是基因编辑研究的重要力量，与多个国家的研究机构有紧密合作关系，并有较高的专利产出数量。

中游的生物科技公司，如Editas Medicine、Intellia Therapeutics和CRISPR Therapeutics等，多数总部设在美国，与科研院所合作密切，专利申请数量多。这些企业采用了包括CRISPR在内的多种技术，推动了基因编辑技术的商业化进程。

下游的落地化应用企业/机构则将基因编辑技术应用到了实际场景中。在疾病方面，基因编辑技术被用于治疗艾滋病、乙肝、杜氏肌肉营养不良症等多种疾病。在科研医药领域，基因编辑技术助力药物开发和基因治疗。在生物技术方面，基因编辑技术被用于基因改造乳牛、耐白粉病小麦等。

2.2 技术发展

基因编辑技术的临床转化正在全球范围内高速推进，涵盖了ZFN技术、TALEN技术、CRISPR/Cas技术及RNA编辑技术等多个方向。以下是这些技术的发展概述：

图 全球基因编辑领域专利申请TOP 10（单位：个），2020

资料来源：资产信息网 千际投行 中科院

ZFN技术

自1996年问世以来，ZFN技术成为了第一代基因编辑技术。其优势在于基因修复方式多样、精准更换基因、对基因表达强度影响较小。然而，其劣势也明显，如设计与筛选过程复杂、可编辑性较低、存在脱靶风险和细胞毒性及治疗成本高。此外，ZFNs存在专利封锁问题，限制了其大规模应用和突破性进展。

TALEN技术

作为第二代基因编辑技术，2010年出现的TALEN技术结构类似于ZFNs，但毒性较低且构建容易。TALENs的优势在于与ZFNs相同的切割效率，但毒性通常较低，构建也更容易。然而，TALENs在尺寸上比ZFNs大，组装更加困难。

CRISPR/Cas9技术

自2012年体外重构到2013年实现对人类细胞的基因编辑，CRISPR/Cas9技术开启了基因编辑技术领域的新篇章。作为最新的基因编辑技术，CRISPR/Cas9是轻量级的基因编辑系统，可对基因进行定点的精确编辑。与ZFNS和TALENs技术相比，CRISPR/Cas9的设计更简单，成本更低，靶向效率更好。

RNA编辑技术

RNA编辑技术提供了修复突变的新方法，正逐渐成为基因编辑技术重要的组成部分。与DNA编辑的永久改变不同，RNA碱基编辑是可逆的，且编辑效果与剂量有关。

图 中国前十大本土CRISPR知识产权所有机构/组织

资料来源：资产信息网 千际投行 万方数据库

基因编辑技术的发展经历了从ZFNs到TALENs，再到CRISPR/Cas9的演变过程，每一代技术都在精准度、可操作性和成本效益方面取得了进展。未来，随着RNA编辑技术的崛起和现有技术的不断优化，基因编辑领域将继续在医学、农业和工业等多个方向展现出巨大的潜力和价值。

2.3 政策和监管

基因编辑技术作为一项前沿科技，具有深远的医学和科研潜力，但同时也涉及众多伦理、安全和法规问题。近年来，全球范围内的政府和国际组织正在努力制定和完善相关的政策和监管框架。

中国的政策监管

2021年3月，中国国家卫健委发布了《涉及人的生命科学和医学研究伦理审查办法（征求意见稿）》。该办法明确了所有涉及人的生命科学和医学研究活动均应当接受伦理审查。除医疗卫生机构外，高等学校、科研院所等也纳入伦理审查范围。这一政策强调了人类基因编辑研究的伦理责任和法规遵从，为中国的基因编辑行业提供了更明确的道德和法律指导。

图 中国基因编辑行业相关理论态度, 2003-2021

资料来源：资产信息网 千际投行 头豹研究院

世界卫生组织的指导框架

2021年7月，世卫组织发布了《人类基因组编辑治理框架》，旨在确保人类基因组编辑技术安全、有效、符合伦理。该框架为人类基因组编辑的注册、国际研究、医疗旅行等九种不同情况提出建议，并提供了全新的管理框架。这一国际性的指导框架有助于推动全球范围内的合作和标准化，促进基因编辑技术的健康发展。

美国FDA的指导文件

2022年3月，美国食品和药物管理局（FDA）发布了关于人类基因组编辑的人类基因治疗产品的指导文件草案。该草案详细列出了研究型新药（IND）申请时应提供的信息，包括产品设计、制造、测试等，以评估基因治疗产品的安全性和质量。此外，FDA还建议对基因编辑治疗后的患者进行长达15年的长期跟踪随访。这一指导文件进一步明确了美国在基因编辑领域的监管要求和标准。

国际共识与借鉴

在基因编辑领域，国际共识强调了对胚胎发育阶段或生殖系细胞进行体外基因编辑的研究的严格监管。美国已经建立了较完备的基因编辑监管体系，可以为其他国家，包括中国的立法监管提供借鉴。

综上，基因编辑行业的政策监管是一个复杂而敏感的问题，涉及科技、伦理、法律、社会等多个层面。各国和国际组织的政策和框架反映了对这一前沿技术潜力和风险的平衡考虑。随着技术的不断进展和社会需求的变化，政策监管也需要不断适应和更新。在中国，加快基因编辑的立法进程并制定科学全面的监管机制将是确保该领域健康、有序发展的关键。

第三章 行业估值、风险和竞争分析，重要参与企业

3.1 行业综合财务分析和估值方法

基因编辑行业作为生物科技领域的一部分，涉及了高度复杂的科学研究和技术开发。因此，对该行业进行财务分析时，需要采用一些特定的方法和技术。以下是针对基因编辑行业进行财务分析的主要方法：

• 投资回报分析（ROI）：由于基因编辑行业涉及大量的研发投入，因此分析投资回报率（ROI）非常重要。这可以通过比较投资的总成本与由于投资所产生的净收益来实现。ROI分析有助于评估项目的可行性和盈利潜力。
• 风险评估：基因编辑行业的研发周期长，技术复杂，因此风险评估至关重要。可以采用蒙特卡洛模拟、敏感性分析等方法来评估项目的不确定性和风险。
• 现金流量分析：现金流量分析有助于了解公司的现金流入和流出情况。对于基因编辑公司来说，由于研发周期长，现金流量分析可以帮助评估公司的流动资金需求和长期财务稳定性。
• 成本效益分析：基因编辑项目通常涉及高昂的研发成本。通过成本效益分析，可以评估项目的经济效益，以及与成本相比的效益。
• 竞争对手分析：通过分析竞争对手的财务状况、市场份额、研发投入等，可以更好地了解市场竞争格局和自身公司的竞争地位。
• 监管合规分析：基因编辑行业受到严格的法规监管，因此需要密切关注监管合规问题，以避免可能的法律风险和罚款。

基因编辑行业的财务分析涉及许多复杂和特殊的因素。通过综合运用上述方法，可以全面评估基因编辑企业的财务状况、投资潜力、风险和机遇。这对于投资者、管理层和政府监管机构来说都是非常有价值的信息，有助于做出明智的投资和管理决策。

图：行业综合财务分析

资料来源：千际投行 资产信息网 iFinD

基因编辑行业估值方法可以选择市盈率估值法、PEG估值法、市净率估值法、市现率、P/S市销率估值法、EV / Sales市售率估值法、RNAV重估净资产估值法、EV/EBITDA估值法、DDM估值法、DCF现金流折现估值法、NAV净资产价值估值法等。

3.2 风险分析

表 常见行业风险因子

资料来源：资产信息网 千际投行

基因编辑行业作为一项前沿科技，其发展潜力巨大，但同时也伴随着许多风险。以下是对该行业风险的全面分析：

技术风险

• 技术失败：基因编辑技术的研发和应用可能遇到失败，如编辑不准确、副作用等，可能导致项目延误或失败。
• 技术过时：新技术的快速发展可能使现有技术迅速过时，影响企业的竞争力。

法规与伦理风险

• 法规变动：政府可能改变基因编辑的法规政策，如限制或禁止某些应用，给企业带来不确定性。
• 伦理争议：基因编辑可能涉及敏感的伦理问题，如人类胚胎编辑等，可能引发社会争议和抵制。

市场与竞争风险

• 市场需求变化：市场对基因编辑产品和服务的需求可能随着科技、经济和社会因素的变化而变化，影响企业收益。
• 竞争加剧：新进入者和替代产品可能增加竞争压力，影响市场份额和利润。

投资与融资风险

• 投资回报不足：基因编辑的研发和商业化可能需要大量投资，但回报可能不确定或不足。
• 融资困难：市场和经济环境的变化可能影响企业融资的能力和成本。

社会与环境风险

• 社会接受度：公众对基因编辑的接受度可能受到文化、宗教、教育等因素的影响，限制市场潜力。
• 环境影响：基因编辑在农业等领域的应用可能对生态环境产生未知影响。

运营与供应链风险

• 供应链中断：供应链的不稳定可能影响生产和销售，增加运营风险。
• 运营失败：如质量控制、项目管理等运营环节的失败可能影响产品和服务的质量和信誉。

3.3 竞争分析

基因编辑行业正处于快速发展阶段，竞争态势复杂多变。通过波特五力分析框架，我们可以深入了解该行业的竞争格局。

• 供应商议价能力：基因编辑行业的供应商多样性较高，包括试剂供应商、设备制造商等。虽然某些试剂和设备可能有替代产品，但对于某些专有技术和专利产品，企业的依赖程度较高，因此供应商的议价能力相对较强。
• 购买者议价能力：购买者可能包括大型制药公司、研究机构等，购买者集中度较高。由于基因编辑产品和服务的差异化程度较高，购买者的议价能力相对较弱。然而，科研领域的信息透明度较高，有助于增强购买者的议价能力。
• 新进入者的威胁：基因编辑领域的技术壁垒较高，需要大量的研发投入，同时涉及伦理和法规问题，可能限制新进入者的数量。现有企业可能已建立品牌效应，增加了新进入者的竞争压力。
• 替代产品的威胁：如TALENs、ZFN等技术可能作为CRISPR的替代，替代产品可能以更低的价格竞争，新技术的出现可能对现有技术构成威胁。
• 行业竞争者的竞争关系：主要参与者包括CRISPR Therapeutics AG、GenScript、Lonza Group Ltd等，竞争策略多样，包括技术创新、战略联盟、专利保护、市场拓展等。

总体来说，基因编辑行业的竞争环境充满挑战和机遇。供应商和购买者的议价能力、新进入者和替代产品的威胁，以及行业内的竞争关系都对行业的未来发展方向产生深远影响。对于投资者和决策者来说，深入了解这些竞争因素将有助于制定更有效的战略和决策。

3.4 行业重要参与者

基因编辑行业正在全球范围内迅速发展，涉及多个领域，如药物研发、基因治疗、疾病诊断等。以下是该行业的重点参与企业介绍：

中国重点企业

• 博雅辑因（博雅辑因（北京）生物科技有限公司）：成立于2015年，是一家致力于通过基因组编辑技术加速遗传疾病和癌症药物研究的临床阶段生物医药企业。
• 克睿基因（苏州克睿基因生物科技有限公司）：成立于2016年，专注于病毒递送系统及基因编辑系统应用开发，凭借世界领先的AAV制造能力，扩大基因治疗领域。
• 微远基因（广州微远基因科技有限公司）：成立于2018年6月，专注于感染精准医疗，基于高通量测序和基于CRISPR的快速诊断等新技术，加速感染精准医疗行业的发展。

国外新锐基因编辑企业

• CRISPR Therapeutics：瑞士公司，成立于2013年，专注于CRISPR/Cas9的疗法发展，与Vertex合作开发的基因编辑疗法有望在2023年成为全球首款获批上市产品。
• Beam Therapeutics：成立于2017年，是一家生物技术公司，根据其专有的碱基编辑技术创建精密基因药物。
• Editas Medicine：成立于2013年，是一家领先的基因研究公司，致力于通过纠正患者的致病基因治疗与基因相关的疾病。
• Sangamo Therapeutics：成立于1995年，专注于基因调控和基因修饰的新型转录因子的开发和商业化。
• bluebird bio：成立于1992年，是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发、生产和销售能够安全有效地传递有用基因的治疗方法。

另外还有 Prime Medicine、Metagenomi 等公司专注于基因编辑工具创新。这些企业的努力共同推动了基因编辑领域的科技进展和产业发展，为未来的医疗和健康领域带来了新的可能性。

第四章 未来行业展望

基因编辑，特别是CRISPR技术，正在以前所未有的速度改变我们的世界。我们对基因编辑行业未来发展的展望如下。

• 人类健康的革命：基因编辑技术在人类健康领域的潜在应用正在迅速展开。例如，研究人员已成功利用CRISPR-Cas9基因编辑技术修改免疫细胞，增强了它们保护小鼠免受HIV感染的能力。此外，中国在基因增强技术的未来发展中将扮演重要角色，如认知增强和改善特征的基因修饰。
• 道德与伦理挑战：CRISPR技术虽然为改善人类健康提供了可能性，但在使用它创造“理想”生物形态或追求永生方面涉及道德考虑。
• 农业的变革：基因编辑的影响不仅局限于医学，还延伸到农业领域，已被用于增强作物并应对各种农业挑战。
• 市场趋势与增长：北美基因疗法市场预计将会出现显著增长，推动因素包括基因疗法的发展、转基因作物的增加使用以及增加的研究投资。

综上，基因编辑行业的未来发展充满了潜力和挑战。CRISPR技术的进展表明了它在人类健康及其它领域持续影响的积极轨迹。随着科技的不断进步，我们将看到基因编辑在各个领域扩展应用的轨迹。然而，随之而来的道德和伦理问题也需要我们共同面对和解决。未来的基因编辑行业将是一个充满机遇和挑战的领域，值得我们密切关注和深入探讨。

Cover Photo by Sangharsh Lohakare on Unsplash